视神经脊髓炎治疗药物萨特利珠单抗首张处方开出

“在病房里跨年,虽然不是一件值得高兴的事,但我并不沮丧,甚至对2024年的元旦充满期待,因为从明天开始,我就可以用医保支付萨特利珠单抗,终于等到这天了。”12月31日晚,因视神经脊髓炎复发再次住院的孙莹(化名)在电话那头说道。

2024年1月1日,国内首个视神经脊髓炎治疗药物萨特利珠单抗纳入国家医保目录后正式生效,全国各大医院开出首方。中山大学附属第三医院神经内科主任医师胡学强教授表示,视神经脊髓炎患者需要长期坚持治疗。传统的治疗方案副作用比较大,近年来临床治疗出现了突破,有了更对症的生物制剂,但因为治疗费用高,患者负担不了。如今,萨特利珠单抗这类药被纳入医保,对患者来说是天大的喜事。

萨特利珠单抗在2024年1月2日开出了医保首方

“得了这种病,犹如坠入深渊”

相较于欧美国家,我国视神经脊髓炎发病率相对较高,据2020年的流行病调查数据约为0.278/10万人,患病人数超过5万。虽然各年龄层均可能患病,但尤以青壮年女性居多,发病年龄主要集中于20~40岁及50~60岁两个高峰。

视神经脊髓炎是一种主要影响视神经和脊髓的自身免疫性疾病,罹患视神经脊髓炎的患者通常会出现视力下降、视物模糊、下肢无力等症状,严重可致失明、瘫痪、感觉丧失、膀胱及肠道功能障碍神经疼痛及呼吸衰竭。由于病因不明,识别难、确诊难、复发率高、致残率高……对患者而言,犹如掉进黑暗深渊。

32岁的刘媛(化名)是位视神经脊髓炎患者,一次孕期发病让她陷入了两难。传统的激素治疗会影响胎儿发育,但若治疗不及时,又会危及自身。思考再三的刘媛决定赌一把,在经过大剂量激素治疗后,病情暂时得到了抑制,但孩子却在出生后被诊断为智力低下。刘媛的人生,就像被推倒的多米诺骨牌,生病、失业、离婚、用不起药、复发、致残,每况愈下......

“这些患者一开始都是非常漂亮的女孩,经过若干年治疗后,全身臃肿、呈现激素样面容,眼睛看不见,下肢瘫痪,有些人还出现各种并发症。”复旦大学附属华山医院神经内科主任医师全超说,在很长一段时间内,每次看诊、查房都让他于心不忍。

创新药进医保,为患者照进深渊的一束光 

胡学强教授介绍,视神经脊髓炎的治疗分为急性期治疗、预防复发治疗、对症治疗和康复治疗,由于任何一次临床发作都可能带来不可逆的损伤,比如不能独立行走、疼痛、大小便障碍等,因此如何减少复发也成为视神经脊髓炎治疗的关键。

2021年4月30日,国内首个视神经脊髓炎治疗药物萨特利珠单抗在我国获批,适用于水通道蛋白4(AQP4)抗体阳性的12岁及以上青少年及成人视神经脊髓炎患者的治疗,填补了我国视神经脊髓炎治疗领域的空白,并在政府、企业和社会各界的努力下,被纳入了国家医保目录,这意味着,匹配萨特利珠单抗适应症的患者,医疗费用将大幅降低。

据两项萨特利珠单抗的关键性临床研究显示,萨特利珠单抗单药和联合基线免疫治疗48周时,分别有83%和92%的患者未再复发,联合治疗96周时,维持无复发的患者比例高达92%。而在安全性方面,两项研究也显示萨特利珠单抗组与安慰剂组总体不良事件发生率及严重感染发生率相似,均无严重过敏及死亡事件发生。

随着此类创新药在国内获批,它们成了照进深渊的一束光,让患者们在无助的生命中,看到了希望。“对我们来说,每减少一次复发,我们离彻底被击倒的时间又延长了。”刘媛表示,让大家没想到的是,从最开始的“无药可治”到用不起再到可负担,竟然只等了2年的时间。

这得益于我国对罕见病患者群体落到实处的关爱和关切。近年来,我国进一步优化罕见病药物市场准入、审评审批等环节,加快市场供给,并加速创新药进入国家医保的进程,不断提升罕见病患者治疗的“可及性”和“可负担性”。

“萨特利珠单抗医保支付的落地,是伸向患者的一双援手,将他们真正拉出了疾病深渊。这双援手的背后,是多方共同努力和争取。国家重视,企业有社会责任感,还有很多医生坚持做临床研究。”胡学强教授说,这也使得,使用萨特利珠单抗的患者,医疗费用将大幅降低。